Генная терапия рака
Клетка раковой опухоли шейки матки (розовый цвет) проходит стадию деления. Поскольку контроль над делением этих клеток исчезает, растущей опухоли необходимо повышенное кровоснабжение. Именно на основе этих данных учеными сейчас активно разрабатываются методы генной терапии.
Нам известно о существовании более 15 тысяч видов человеческих заболеваний, связанных с недостаточным или нарушенным функционированием одного или более генов. Когда ученые изучили возможности применения биотехнологий для проведения манипуляций с генами, возросло значение генной терапии, т. е. полного или частичного излечения генетически обусловленных заболеваний путем введения нормальных копий вышеуказанных генов. Самым прямым методом является механическое или химическое введение нормального гена в клетки-мишени, такие как Т-лимфоциты иммунной системы. Другим способом внесения в организм нужного гена является использование агента передачи, или вектора, обычно модифицированного вируса. Интересующий нас ген встраивается в вирусный геном, после чего этот вирус с новой ДНК привносится в клетки организма. До настоящего времени эти попытки не имели большого успеха. Часто оказывалось, что новый ген попадал в слишком малое количество клеток, чтобы вызвать какие-либо изменения. Кроме того, чрезвычайно трудно добиться того, чтобы новый ген оказался встроенным в ДНК клетки-мишени таким образом, чтобы клетка смогла нормально функционировать и избежать серьезных побочных эффектов или нарушения работы других генов.
Редкое генетическое заболевание, синдром Криглера—Найяра, стало причиной окрашивания белков глаз девочки в желтый цвет. Попытки коррекции с помощью генной терапии этого и других редко встречающихся генетических нарушений были практически прекращены.
ЗАДАЧИ ИССЛЕДОВАНИИ
Многообещающие перспективы генной терапии сталкиваются со значительными проблемами. Одна из них — финансовая. Технологии, необходимые для выделения генов и генетически измененных клеток, обходятся очень дорого. Кроме того, многие экспериментальные виды лечения не приводят к положительным изменениям, а некоторые другие вызывают серьезные побочные эффекты. В некоторых случаях у больных отмечался иммунный ответ на введение вируса в качестве вектора. В результате первые попытки применения генной терапии в отношении некоторых заболеваний были прекращены. В поисках коррекции других генетических нарушений ученые работают над разработкой более безопасных векторов, которые смогут эффективнее доставлять нормальный ген в ткани-мишени. В то же время генная терапия может стать мощным инструментом в борьбе против некоторых видов рака. Исследования сосредоточены на повышении активности генов, нарушающих процесс деления раковых клеток, и на подавлении роста питающих опухоль кровеносных сосудов.
С помощью тончайшей иглы корректирующая ДНК вводится в пораженные Т-лимфоциты. После возвращения в организм генетически модифицированные Т-лимфоциты способствуют восстановлению некоторых функций иммунной системы.
Автоматизированная система синтезирует генетически измененную ДНК. Прибор-робот (слева) выбирает специфические последовательности ДНК и помещает их в культуру клеток. Поскольку эти клетки быстро размножаются, репликация ДНК происходит также очень быстро.